Innovadora terapia genética

Esta nueva terapia genética ya está dando resultados prácticos, según ha declarado el hospital. Opal ahora puede responder a las voces de sus padres y puede comunicar palabras como «papá» y «adiós».

Los resultados son otro ejemplo del potencial de las terapias genéticas, que utilizan la inserción de material genético para tratar enfermedades.

«Cuando Opal pudo oírnos aplaudir por primera vez sin ayuda, fue alucinante«, afirmó su madre, Jo Sandy. «Nos alegramos mucho cuando el equipo clínico confirmó a las 24 semanas que su audición también estaba captando sonidos y habla más suaves».

Su padre, James Sandy, dijo que «ya estaba marcando una diferencia en nuestra vida cotidiana, como a la hora del baño o la natación», dijo. «… Nos sentimos muy orgullosos de haber contribuido a hallazgos tan fundamentales, que esperamos ayuden a otros niños como Opal y sus familias en el futuro».

Opal, al igual que su hermana mayor, nació sorda debido a una rara condición genética conocida como neuropatía auditiva. Está causada por la interrupción de los impulsos nerviosos que viajan desde el oído interno al cerebro. Sin embargo, cuatro semanas después de recibir la infusión de terapia genética en su oído derecho, Opal “respondió al sonido”.

Ahora, 24 semanas después del tratamiento, los médicos han podido confirmar «niveles de audición cercanos a los normales para sonidos suaves», incluso «susurros en el oído tratado».

Manohar Bance, investigador jefe del ensayo y cirujano de oído de la Fundación NHS de los Hospitales de la Universidad de Cambridge, dijo que los resultados fueron «espectaculares y mejores de lo que esperaba«. «Es de esperar que este sea el comienzo de una nueva era para las terapias genéticas para el oído interno y muchos tipos de pérdida auditiva», añadió.

Gracias a una innovadora terapia genética, una beé sorda puede oír por primera vez